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上周，CDE发布了《新药获益-风险评估技术指导原则》征求意见稿，这是继去年7月《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则（征求意见稿）》之后，CDE对药物研发未来导向的又一次指引。业内普遍认为如果真的按照当前文本贯彻实施，将极大有利于推进国内药物研发，更多使临床获益。

 

其中有关获益-风险评估的表述，引发了业内的普遍关注。从这份征求意见稿中我们可以看到，CDE对于未来药品审评中治疗背景的考虑被着重突显出来。其中提到的关键一点，“当新药拟申请适应症有其他风险更小的治疗选择，或用于健康人群的预防性药物，对潜在严重风险的接受程度可能较低。”这或许意味着，企业在立项时，就需要做比此前更多的考虑。

 

此前在企业立项时，更多是根据当前手头技术，和市场竞争情况，看能做什么。由此就带来了不同企业之间的差别。

 

头部企业研发和销售能力都强，更多选择fast-follow，甚至在部分适应症上到了海外刚ind国内就报专利的程度。由于布局广阔，使得即便部分项目进度落后，或适应症没能覆盖，影响也不至伤筋动骨。腰部公司研发能力有限，自身销售团队的优势科室也不多，于是立项往往集中在肿瘤等大热领域。由于相对聚焦，偶尔还能获得比头部企业更快的临床进度。但尴尬的是，要么从一开始写完专利就发现，要么跑到后期才明白，大部分腰部企业基于近似的立项策略，导致项目纷纷撞车，一起被医保谈判闷杀。而腿部企业此前能活下来，主要依靠销售。也正因为此，大部分腿部企业在立项时策略就非常实际，更多围绕消化、妇儿等科室布局，或做现有产品仿制改进。这一思路研发难度相对低，又无需市场教育，而且销售难度小许多，此前惯常的销售手段还能继续使用。只要不被集采波及，实际效费比往往更高。

 

创业公司面对的情况虽然更为复杂，可最终往往变为融资导向，奔着蓝海去，杀出红海来的事近年来已经越来越多的出现。

 

以上的策略，都是基于此前的审批思路。如果正式稿出炉依然维持当前基调，考虑当前立项的产品上市时间最快也要在2028年，届时正式稿已经推行多年，执行和调整基本已经到位，跟监管部门argue的空间也将被极大压缩。很有可能出现同适应症药物先批品种具有远超当前的巨大优势。

 

由此带来的问题是，企业现在立项时就需要对同适应症在研品种结构及其针对的靶点有比较全面的了解，并保持持续跟踪。一旦在研发过程中发现自己项目进度落后，同时不良事件风险又更高，则需考虑是否提前终止项目或调整主要适应症方向。如果是临床后期才被拉开差距，甚至不排除需要补做头对头才能获批的可能，而这将进一步抬升研发成本。

 

总体来说，这样的变化有利于推动企业立项策略更为激进，是监管为推动国内研发摆脱低水平重复的尝试。对不同的企业影响也不尽相同。

 

首先当然会冲击不少创业公司尝试想变成pharma的心。在这样的导向下，创业企业最好的商业模式就是将项目推进到ind阶段卖掉，否则单凭融资现金流恐怕难以负担同时推进多个临床管线，而企业也难以承担进度最快项目无法获批或p-NDA时进一步大幅增加临床开支的风险，更别提延后申报需要越过的销售壁垒。

 

其次就是腰部企业。未来可能需要更加仔细的考虑立项时的选择，并尝试在适应症选择中做出差异化，即便是同靶点近似机理专利撞车，也尽可能在不同适应症进行申报，这样起码能确保不断推出具备独有竞争力的产品进行销售。

 

反倒是对两头的企业，看起来影响都不大。或许是监管也知道，真正的创新，指望不上这两类公司。

 

业内不少人看完这份征求意见稿之后，甚至觉得有些许感动。因为这份稿子，真正科学而有高度。或许自此开始，国内的医药研发，从立项开始，就能打定知利弊、求改进、要进步，解决问题、满足需求的方向，自前两年的一团混沌里，斗罢艰险，又出发。

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