1、 基于对裸质粒稳定性问题的考虑,对国内完成临床三期揭盲实验,并已获CDE受理的塞多明基注射液(项目代码:NL003)(主要用来治疗严重下肢缺血性疾病)的数据有质疑,另外对其商业化前景也保持怀疑
2、 11月25日,专注于阿尔茨海默病治疗的生物技术公司Cassava Sciences, Inc.宣布,其用于研究simufilam这种实验性药物的三期临床试验ReThink-ALZ未能达到预期目标。
该研究旨在改善轻度至中度阿尔茨海默病患者的认知和功能,但未能达到共同主要、次要和探索性生物标志物终点。
3、 诺和诺德的减重版司美格鲁肽(诺和盈)正式在国内上市,犹如一颗重磅炸弹,瞬间引爆了市场的战火。5个月前,司美格鲁肽作为国内首个且目前唯一的GLP-1受体激动剂(GLP-1RA)周制剂,获批用于长期体重管理。临床试验显示,其减重效果平均达17%(约16.8kg),以“减肥针”之名,司美格鲁肽在国内早已火爆多年。
4、 与肌肉相关的靶点中,ActRII通路是近年来备受重视的热门靶点。但这个通路,目前来看切入的靶点并不少,导致现在究竟靶谁,成为药物研发领域的主要分歧所在。在SMA适应症上,有一点不可否认:apitegromab是目前唯一一个在该通路上成功的SMA药物,此前SMA获批的药物有三款:诺西那生注射液、索伐瑞韦静脉输注混悬液、利司扑兰。三者都是偏基因疗法类型的药物,且跟该通路没有关系。apitegromab确实在该疗法做到了同类药物的first in class。SMA只是该类药物的开胃小菜,真正的饕餮盛宴,是和GLP-1药物联用,阻止GLP-1药物掉肌肉上。
5、 近期,恒瑞医药公布了CFB抑制剂HRS-5965治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)患者的II期研究结果,早期数据表明略优于诺华的Iptacopan(伊普可泮)。而据Evaluate预测,伊普可泮2028年销售额将达到11亿美元(约合人民币80亿元)。
6、 自免双抗疗法正日益成为新药研发的焦点,强生、赛诺菲、罗氏等多家制药巨头均选择在自免双抗领域进行布局,合计并购及相关药物交易超81.5亿美元(约合人民币591亿元)。





